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“我还想再活的久一点,但是我没有钱”

海湾资本 | 2019-05-30 12:03

摘要:不知道你能想象的药最贵是多少钱?1万、10万、100万......近日,经美国FDA批准小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法Zolgensma在美上市,一支药物标价210万美元(约1448万元),堪称史上最贵药!作为全球唯一一款获

不知道你能想象的药最贵是多少钱?

1万、10万、100万......

近日,经美国FDA批准

小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法Zolgensma在美上市,

一支药物标价210万美元(约1448万元),

堪称史上最贵药!

作为全球唯一一款获批上市的

脊髓性肌萎缩症一次性治疗方案,

Zolgensma的意义不言而喻。

可这样的价格,

却将绝大数患儿家庭拦在了门外。

消息传出后,不少人开始质疑研发药企诺华公司,称其是在拿孩子的命要挟家长。

甚至有人直接戏称,这恐怕就是专为富人设计的药。

天价Zolgensma(图片来源:诺华)

话说制药行业存在的意义,明明就是通过攻克人类疾病去尽可能多的拯救生命。

那么,诺华的“救命药”,为何价格订得“没有更贵,只有最贵”?

莫非它真的只是一个“冷血的怪兽”?

1

诺华的新药要治疗的病,叫小儿脊髓性肌肉萎缩症(SMA)。

这是一种严重的神经肌肉疾病,由SMN-1基因突变引起。

而其主要影响的就是婴儿和儿童,且年龄越小致死率越高。

据估计,SMA发病率为 1/6000~1/10000,也就是说每6,000名到1万名新生儿中就有一人受此影响。

更可怕的是,在诺华推出天价疗法前,本病是无药可医的,这也导致90%的患病婴儿活不过 2 岁。

换句话说,出生几个月的宝宝,若不幸患上此病,那么就算其父母再有钱,也难以阻止死亡的降临……

好在医学技术是以加速度的法则不断向前发展的。

于是,在兴起不久的基因治疗技术上,人类终于看到了治疗这种毁灭性疾病的希望。

所谓的基因治疗,就是通过工程病毒将健康的遗传物质携带到人体细胞中,以替代导致疾病或病症的有缺陷或突变的基因。

Zolgensma疗法,便使用了非复制型腺相关病毒9 (AAV9)作为人SMN基因功能性拷贝的递送载体。

最轰动的是,通过SMN-1基因功能的重建,该疗法只需一次性静脉注射用药便能达到治疗目的。

很明显,它的上市给SMA患者带来的不止是希望,更是痊愈的可能性。

2

值得注意的是,Zolgensma基因疗法,其实并不是诺华制药自己研发出来的。

它的前身叫AVXS-101,是基因治疗创业公司 AveXis发展的研究项目。

2017年11月,AveXis在《新英格兰医学杂志》上发表了I期临床试验数据,结果显示:所有接受一次性静脉注射AAV9载体的SMA1型婴儿患者在20个月大时仍然存活。

这成功引起了诺华的注意。

为了抢占先机,2018 年 4 月,诺华宣布以总计高达 87 亿美元(溢价88%)的价格收购了AveXis。

之后,诺华便正式向 FDA 递交 AVXS-101(改名为Zolgensma)的上市申请。

砸出去的钱自然是要收回的。

2018 年 11 月,诺华旗下 AveXis 总裁 David Lennon 在投资电话会议上表示,我们已经进行过研究,定价在 400 万至 500 万美元,才能够维持成本。

而就在近日,正式上市的Zolgensma,在价格上虽打了足足有五折,却依旧以210万美元成了“史上最贵药”。

这是因为SMA属于罕见病,患者人数相对有限。

所以,诺华只能对Zolgensma基因疗法实施高定价,才能覆盖自己的成本,并实现客观的利润诉求。

换句话说,Zolgensma基因疗法从诞生那一天起,就已和“天价药”挂钩。

其实这也很好理解。

诺华制药毕竟是一家企业,需要对股东负责。

而股东的诉求就是获得收益,所以想要药企大降价甚至赔本这是不可能的事。

不过,自知此次的药贵出天际的诺华制药,倒也做出了一定妥协:患者可以选择分期付款,即五年内每年支付 425000 美元。

即便如此,这显然依旧只能惠泽有钱人!

3

不止诺华如此。

在市场上,但凡是新出来的“救命药”,都相当的贵。

但制药公司有错吗?

动辄上亿的研发成本,

无数的人力、物力、财力,

投入大量的时间研发,

还要承受着研发失败的风险。

“制药公司不是慈善机构”,这句话乍听上去很冷漠,却很现实。

制药公司需要有资金才可以继续研发新药,提升治疗效果;要有盈利才会有更多的人进入制药行业,为更多的疾病带来希望;有了新药,绝症患者们才会有希望。

生命无法用金钱衡量,但金钱可以让生命延续。医学发展正在逐步解决“没法治”的问题,我们只有解决了“没钱治”的问题,才能真正在风险面前拥有足够的底气,给自己和家人更多渡过难关的信心。

最后,愿世间再无病痛。

祝健康。

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